La terapia, aplicada a un varón de 42 años en el Hospital La Candelaria, en Tenerife, podría eliminar la necesidad de tratamiento sustitutivo durante años, mejorando su calidad de vida
Esta terapia consiste en introducir una copia sana y funcional del factor IX (una proteína del hígado que permite la coagulación en la sangre) en el organismo para que la produzca de forma autónoma
La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias informa de que el Servicio Canario de la Salud aplica la primera terapia génica para la hemofilia B en un paciente de 42 años que está siendo tratado en el Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria, en Tenerife.
Se trata de un nuevo tratamiento génico que se administra en una única infusión que permite eliminar la necesidad de tratamiento sustitutivo durante años, mejorando la calidad de vida de los pacientes.
Esta nueva terapia se utiliza para el tratamiento de adultos con hemofilia B grave y moderadamente grave, un trastorno hemorrágico hereditario que se da cuando falta el factor IX, una de las proteínas llamadas factores de coagulación cuya implicación es primordial para un sangrado normal ante una herida.
El tratamiento génico para Hemofilia B consiste en introducir una copia sana y funcional del factor IX en el organismo para que produzca dicha proteína de forma autónoma, empleando un vector viral (un tipo de virus que se usa para introducir material genético en una célula) al que se sustituye su material genético original por una copia sana y optimizada del gen que codifica el factor IX.
El tratamiento se administra una sola vez y permite al paciente obtener más libertad para moverse o viajar, al no necesitar transportar viales, jeringuillas o agujas, puesto que no tendrán que continuar inyectándose el factor de coagulación de forma continuada.
La terapia estabiliza los niveles en sangre, minimizando posibles hemorragias espontáneas peligrosas, ofreciendo un mantenimiento sostenido del factor durante años y mejorando la salud mental de los pacientes, al eliminar el miedo constante a un sangrado accidental en cualquier momento.
Se considera que etranacogén dezaparvovec podría constituir una opción de tratamiento alternativa a la administración a largo plazo de regímenes de profilaxis con factor IX convencionales por vía intravenosa en pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave sin antecedentes de anticuerpos inhibidores del factor IX y sin títulos altos de anticuerpos frente al vector AAV5. En comparación con otras terapias sustitutivas basadas en administración de factor IX en profilaxis, etranacogén dezaparvovec presentaría ventajas, como la disminución de la necesidad de recibir administraciones periódicas, la reducción de la frecuencia de los sangrados y la mejora en la calidad de vida de los pacientes.
Inclusión en la cartera común
Hemgenix está autorizado por un procedimiento centralizado, es decir, tiene una autorización válida para toda la Unión Europea, concedida por la Comisión Europea tras la opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y está ya incluido en la prestación farmacéutica del SNS para su financiación en el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.